Thérapie génique contre la NF3.

Comme je l’ai évoqué dans un précédent article, une thérapie génique serait possible contre la NF3, notamment grâce a une nouvelle technique de manipulation des gènes : CRISPR-Cas9.

Pour preuve, je publie ici une partie d’un échange que j’ai eu avec Mme Anne Galy, directrice de recherche de l’INSERM, à l’origine avec son équipe, du récent succès contre le Syndrome de Wiskott-Aldrich, une maladie rare d’origine génétique: http://www.genethon.fr/2015/04/21/nouveau-succes-de-therapie-genique-pour-une-maladie-rare-du-systeme-immunitaire-le-syndrome-de-wiskott-aldrich/

« Effectivement le système CRISPR Cas9 est une nouvelle technique pour réaliser l’édition du génome dans des cellules et  qui permet en principe de réparer ou de réguler l’expression de gènes y compris les gènes très larges comme SMARCB1.  Ces outils sont très intéressants au laboratoire, mais l’approche reste nouvelle, n’a pas encore été testée dans votre pathologie à ma connaissance, et  il ne faut pas compter sur des applications médicales avant plusieurs années, au moins 5 ans. Je ne peux que continuer à espérer que les travaux progressent rapidement dans ce domaine mais aussi que de multiples pistes de recherches scientifiques et médicales se développent sur votre maladie. »

Cordialement,

Anne GALY

Director of Inserm UMR951

Director of the Blood Program

Genethon
http://www.genethon.fr

http://integrare-umrs951.jimdo.com/

P.S: SMARCB1 est le gène qui pourrait être impliqué dans la NF3.